Rozdíl mezi Ex Vivo a in vivo genovou terapií

Klíčový rozdíl - Ex Vivo vs In vivo genová terapie
 

Genová terapie je důležitá technika, která se používá k léčbě nebo prevenci genetických chorob zavedením genů pro chybějící nebo vadné geny. Některá onemocnění lze vyléčit vložením zdravých genů místo mutovaných nebo chybějících genů zodpovědných za onemocnění. Genová terapie se většinou používá pro somatické buňky než zárodečné buňky a lze ji rozdělit do dvou hlavních typů nazvaných Ex vivo genová terapie a In vivo genová terapie. Klíčovým rozdílem mezi genovou terapií Ex vivo a In vivo je to terapeutické geny jsou přeneseny do in vitro buněčných kultur a znovu zavedeno do pacienta při genové terapii ex vivo zatímco Geny jsou dodávány přímo do pacientových tkání nebo buněk bez kultivace buněk in vitro in vivo genová terapie.

OBSAH
1. Přehled a klíčový rozdíl
2. Co je to genová terapie Ex Vivo
3. Co je in vivo genová terapie
4. Porovnání bok po boku - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy
5. Shrnutí

Co je to Ex Vivo Gene Therapy?

Ex vivo genová terapie je typ genové terapie, která zahrnuje vnější modifikaci pacientovy buňky a její opětovné zavedení pacientovi. Buňky jsou kultivovány v laboratořích (mimo tělo pacienta) a jsou vloženy geny. Pak jsou vybrány stabilní transformanty a znovu zavedeny do pacienta k léčbě nemoci. Genová terapie ex vivo může být aplikována pouze na určité typy buněk nebo vybrané tkáně. Buňky kostní dřeně jsou buňky často používané pro genovou terapii ex vivo.

Postup genové terapie Ex Vivo

Do genové terapie Ex vivo je zapojeno několik hlavních kroků následovně;

1. Buňky s vadnými geny jsou izolované od pacienta.
2. Izolované buňky jsou pěstovány v kulturách v laboratoři.
3. Terapeutické geny jsou vloženy nebo zavedeny do kultivovaných buněčných kultur pomocí vektorů.
4. Transformované buňky jsou vybrány z netransformantů a pěstovány.
5. Vybrané buňky jsou transplantovány do pacienta.

Při genové terapii ex vivo se nosiče nebo vektory používají k dodání genů do cílových buněk. Úspěšné doručení genu závisí na nosičovém systému a důležité vektory používané v genové terapii ex vivo jsou viry, buňky kostní dřeně, lidský umělý chromozom atd. Ve srovnání s genovou terapií in vivo nezahrnuje genová terapie ex vivo nepříznivý imunologický účinek. reakce v těle pacienta od provedení genetické korekce in vitro. Úspěch však závisí na stabilním začlenění a expresi nápravného genu v těle pacienta.

Obrázek 01: Ex vivo genová terapie

Co je in vivo genová terapie?

Genová terapie in vivo je technika, která zahrnuje přímé dodávání genů do buněk konkrétní tkáně uvnitř těla pacienta za účelem léčby genetických chorob. Může být aplikován na mnoho tkání lidského těla včetně jater, svalů, kůže, plic, sleziny, mozku, krevních buněk atd. Terapeutické geny jsou do pacienta zavedeny virovými nebo nevírovými vektory. Úspěch však závisí na několika faktorech, jako je účinné vychytávání vektorů nesoucích terapeutický gen cílovými buňkami, intracelulární degradace genů v cílových buňkách a vychytávání genu jádrem, schopnost exprese genu atd..

Obrázek 02: Genová terapie in vivo

Jaký je rozdíl mezi Ex Vivo a In Vivo Gene Therapy?

Ex Vivo vs In vivo genová terapie
Ex vivo genová terapie je typ genové terapie, která se provádí vně těla pacienta. Genová modifikace se provádí mimo tělo.	Genová terapie in vivo je další typ genové terapie, která se provádí přímo, když jsou vadné buňky stále v těle. Geny se mění, když jsou stále uvnitř těla.
Izolace a kultivace
Vadné buňky jsou izolovány a kultivovány v laboratoři.	Vadné buňky nejsou v laboratoři izolovány ani kultivovány.
Výběr transformantů
Před opětovným zavedením jsou vybrány stabilní transformanty.	Nelze vybrat stabilní transformanty.
Nepříznivá imunologická odpověď
Tato metoda nezpůsobuje nežádoucí imunologické reakce v těle pacienta.	Tato metoda zavádí nežádoucí imunologické reakce do těla pacienta.

Shrnutí - Ex Vivo vs In Vivo Gene Therapy

Terapeutické geny se zavádějí do těla pacienta jako léčba určitých nemocí. Je známá jako genová terapie a lze ji provést dvěma způsoby, a to genovou terapií ex vivo a genovou terapií in vivo. Rozdíl mezi genovou terapií ex vivo a in vivo spočívá v tom, že genová inzerce v genové terapii ex vivo se provádí v buněčných kulturách vně těla pacienta a korigované buňky jsou pacientovi znovu zavedeny, zatímco v genech genové terapie in vivo jsou zavedeny přímo do vnitřní cílové tkáně bez izolace buněk. Úspěch obou procesů závisí na stabilní inzerci a transformaci terapeutických genů do buněk pacienta.

Odkaz:
1. “Co je genová terapie? - Genetics Home Reference. “ Americká národní lékařská knihovna. National Institutes of Health, n.d. Web. 24. dubna 2017.
2. ”Hodnocení klinického úspěchu ex vivo a genové terapie in vivo | JYI - vysokoškolský vědecký časopis. “ JYI vysokoškolský vědecký časopis. N.p., n.d. Web. 24. dubna 2017
3. Crystal, Ronald G. „In vivo a ex vivo strategie genové terapie k léčbě nádorů pomocí vektorů pro přenos genů pro přenos adenovirů.“ SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24. dubna 2017

Obrázek se svolením:
1. „ExVivoGeneTherapy pl“ Autor: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - vlastní práce (CC BY-SA 3.0) přes Commons Wikimedia 
2. „In vivo genová terapie pl“ Autor: Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - vlastní práce (CC BY-SA 3.0) přes Commons Wikimedia